«تكلفة الجرعة 3.5 مليون دولار».. أمريكا توافق على استخدام الدواء الأغلى في العالم

وافقت هيئة الغذاء والدواء في الولايات المتحدة على العلاج الجيني  للهيموفيليا بي المُصنع من قبل شركة الأدوية الأسترالية سي إس إل بيهرينج وشريكتها Uniqure NV، مما يحتمل أن يقدم حلاً طويل الأمد للمرضى الذين يعانون من اضطراب تخثر الدم.

إن موافقة إدارة الغذاء والدواء تجعل العلاج ، الذي سيطلق عليه اسم هيمجنيكس، أول علاج جيني للاضطراب الوراثي النادر الذي يتم علاجه عادةً عن طريق الحقن المنتظمة لعامل التخثر IX.

ومن جانبها أعلنت وحدة الشركة ، سي إس إل بيهرينج، أنها ستبدأ في تسويق العلاج تحت العلامة التجارية هيمجنيكس على الفور في الولايات المتحدة.

يجدر الإشارة إلى أن حوالي واحد من كل 40 ألف شخصيتأثر  بالحالة التي تسببها طفرة جينية تعيق قدرة الجسم على تكوين العامل التاسع.

هيمجينكس هو علاج يُمنح لمرة واحدة يُجنب المرضى العلاجات المنتظمة لكن تبلغ تكلفة الجرعة 3.5 مليون دولار، مما يجعله الدواء الأغلى في العالم.

يقدم العلاج الجيني الأول لاضطراب تخثر الدم الوراثي النادر حلاً طويل الأمد للمرضى مقابل العلاجات الحالية من بيوجن و فايزر وغيرها التي تركز على الحقن المنتظم.

وقالت شركة سي إس إل بيهرينج : «نحن على ثقة من أن نقطة السعر هذه ستحقق وفورات كبيرة في التكاليف لنظام الرعاية الصحية الشامل وتقلل بشكل كبير العبء الاقتصادي للهيموفيليا بي».

وأكد بيتر ماركس مدير مركز تقييم وأبحاث البيولوجيا التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية أن هيمجنيكس يمثل تقدمًا مهمًا في تطوير علاجات مبتكرة للأشخاص المتأثرين بالمرض.

فيما قال براد لونكار المستثمر في مجال التكنولوجيا الحيوية والمدير التنفيذي لشركة لونكار إنفسمنتز: في حين أن السعر أعلى قليلاً مما كان متوقعًا، إلا أني أعتقد أن لديه فرصة للنجاح لأن الأدوية الحالية باهظة الثمن أيضًا، كما أن مرضى الهيموفيليا دائمًا في خوف من النزيف، لذلك فإن منتج العلاج الجيني سيكون جذابًا للبعض.